Kedua kasus ini menyoroti kurangnya transparansi dalam sistem IIT di China, yang memungkinkan peneliti di rumah sakit-rumah sakit besar menguji terapi baru tanpa persetujuan dari regulator obat nasional. Dalam beberapa tahun terakhir, jumlah penelitian semacam ini meningkat pesat dan turut mempercepat pengembangan terapi sel dan terapi gen mutakhir yang menjadi pendorong kebangkitan industri bioteknologi China. Namun, kasus-kasus kematian tersebut diperkirakan akan meningkatkan sorotan terhadap apakah pengawasan, pelaporan keselamatan, dan keterbukaan informasi kepada publik telah mampu mengimbangi pesatnya pertumbuhan sektor tersebut.
Pasien tersebut merupakan pasien keempat sekaligus terakhir yang menerima terapi HG302 buatan HuidaGene. Terapi ini menggunakan virus yang telah dimodifikasi, yang dikenal sebagai adeno-associated virus (AAV) vector, untuk mengantarkan komponen penyuntingan DNA ke dalam sel.
Pasien tersebut juga menerima dosis tinggi. Pemberian AAV dosis tinggi sebelumnya telah dikaitkan dengan reaksi imun fatal dalam sejumlah uji klinis di berbagai negara, termasuk pada anak laki-laki penderita Duchenne muscular dystrophy (DMD).
HuidaGene menyatakan bahwa insiden yang berujung pada kematian tersebut telah dilaporkan melalui mekanisme komite etik rumah sakit dan sistem pengawasan penelitian dalam batas waktu pelaporan yang berlaku, setelah lokasi penelitian mengetahui kejadian tersebut, sesuai dengan Good Clinical Practice (GCP) atau Praktik Klinis yang Baik.
Perusahaan juga mengatakan bahwa hasil analisis atas kasus tersebut telah diajukan untuk tinjauan sejawat (peer review) pada Januari, dan temuan lengkapnya akan dipublikasikan setelah proses tersebut selesai.
(bbn)
